NMOSD Tedavisi için Dünyanın İlk CAR-T’si, IASO Biyoterapötiklerin Equecabtagene Autoleucel, NMPA Tarafından IND Onayı Aldı

ŞANGAY, NANJING, Çin ve SAN JOSE, Kaliforniya, 19 Ağustos 2022 /PRNewswire/ — Yenilikçi hücre tedavileri ve antikor ürünleri keşfetmek, geliştirmek ve üretmekle uğraşan klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketi olan IASO Biotherapy (IASO Bio), bugün, İlaç Değerlendirme Merkezi’nin (CDE) Çin’in Ulusal Tıbbi Ürünler İdaresi (NMPA), tamamen insan BCMA kimerik antijen reseptörü otolog T (CAR) için Nöromiyelitis Optik Spektrum Bozukluğunun (NMOSD) yeni genişletilmiş endikasyonu için araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) uygulamasını (Kabul No.: CXSL2200233, CXSL2200234) onayladı. -T) hücre Enjeksiyonu (Equecabtagene Autoleucel, CT103A). Bu, NMOSD tedavisinde CAR-T için dünyanın ilk IND onayıdır.

Yeni IND uygulaması, araştırmacı tarafından başlatılan Equecabtagene Autoleucel klinik çalışmasından elde edilen klinik verilere dayanmaktadır. Çalışmadaki denekler, en az bir immünosupresan ile en az bir yıl tedavi gören zayıf semptom kontrolü olan NMOSD hastalarıydı. Çalışmanın birincil amacı, Equecabtagene Autoleucel ile tedavi edilen NMOSD hastalarında güvenlik, tolere edilebilirlik, ön etkililik, farmakokinetik (PK) ve farmakodinamik (PD) profillerini değerlendirmekti. itibariyle 20 Mart 202212 denek Equecabtagene Autoleucel hücre infüzyonu aldı, bunlardan üçü 0,5 x 10⁶ CAR-T hücreleri/kg doz grubu ve 1.0×10’da dokuz⁶ CAR-T hücreleri/kg doz grubu. Çalışma verileri başlangıçta Equecabtagene Autoleucel enjeksiyonunun 0,5×10⁶ CAR-T hücreleri/kg ve 1.0×10⁶ CAR-T hücreleri/kg doz grupları. Tüm hastalar Derece 1-2 CRS (Sitokin Salınım Sendromu) yaşadı ve İmmün Efektör Hücre İlişkili Nörotoksisite Sendromu (ICANS) olayları yaşamadı. Etkinlik açısından, tüm denekler infüzyondan sonra Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği (EDSS) puanlarında iyileşme gözlemledi. Yüzde ellisinde görme keskinliğinde iyileşme, %67’sinde yürüme kabiliyetinde ve %75’inde mesane işlevinde iyileşme görüldü. 5.5 aylık medyan takipten sonra, 11/12 (%92) denekte herhangi bir hastalık nüksü gözlemlenmedi.

Wen (Maxwell) WangMD, Ph.D., İcra Kurulu Başkanı ve IASO Bio’nun Baş Tıbbi Sorumlusu, “Dünya çapında otoimmün hastalıkları tedavi etmek için CAR-T üzerinde araştırma yapan ilk şirketlerden biri olarak, BCMA CAR T-hücre tedavimiz, Ciddi komplikasyonları, körlüğü ve felci olan otoimmün bir hastalık olan nükseden ve refrakter NMOSD’nin Investigator Initiated Trial (IIT) verileri için önemli bir kilometre taşı.”

NMOSD’nin mevcut tedavisi, yalnızca belirli bir süre içinde nükslerin sayısını azaltabilir ve duyusal, sinirsel ve motor sistemlerin fonksiyonel iyileşmesi üzerinde çok az etkiye sahiptir. BCMA CAR T-hücresi tedavisi, engellilik puanını azaltabilir ve duyusal, sinirsel ve motor sistemlerin işlevlerini iyileştirebilir ve plazma hücreleri tarafından üretilen oto-antikorların neden olduğu otoimmün hastalıkları tedavi etmek için CAR-T tedavisi için bir dönüm noktası kavram kanıtı sağlar. . IND’nin onayı, IASO Bio’nun CAR-T tedavisinin genişlemesini teşvik etmesi ve malign tümörlerin tedavisinin ötesinde otoimmün hastalıkların tedavisine yönelik ürünler piyasaya sürmesi için daha fazla ivme olduğunu gösteriyor. IASO Bio, yeni ilaç uygulamasına (NDA) hazırlanmak ve NMOSD hastalarına umut vermek için sunulan protokole göre klinik çalışmayı başlatacak ve tamamlayacaktır.

Equecabtagene Autoleucel (CT103A) Hakkında

Equecabtagene Autoleucel (CT103A), bir BCMA kimerik antijen reseptörü otolog T hücresi enjeksiyonu, tamamen insan scFv, CD8a menteşe ve transmembran, 4-1BB ortak uyarıcı ve CD3ζ aktivasyon alanları içeren bir CAR yapısı içeren bir lentiviral vektördür. Sıkı seçim ve taramaya, tescilli bir şirket içi optimizasyon platformuna ve entegre şirket içi üretim süreci iyileştirmesine dayalı olarak, BCMA CAR-T’nin yapısı güçlüdür ve Equecabtagene Autoleucel hastalarda uzun süreli kalıcılık gösterir. NMPA, geçen/refrakter multipl miyelomun (R/R MM) tedavisi için Equecabtagene Autoleucel için Yeni İlaç Başvurusunu kabul etti. Equecabtagene Autoleucel ayrıca NMPA tarafından 2016 yılında Çığır Açan Terapi Tanımı aldı. Şubat 2021 ve ABD FDA tarafından Yetim İlaç Adı (ODD) Şubat 2022.

Multipl miyelomaya ek olarak, NMPA, Nöromiyelitis Optik Spektrum Bozukluğunun (NMOSD) yeni genişletilmiş endikasyonu için Equecabtagene Autoleucel’in IND uygulamasını almıştır.

Nöromiyelitis Optik (NMO) Hakkında

Neuromyelit Optica (NMO), merkezi sinir sisteminin akut veya subakut inflamatuar demiyelinizasyon bozukluğudur, sinir sisteminin antikor aracılı idiyopatik inflamatuar bir hastalığıdır. NMO Spektrum Bozuklukları (NMOSD), serumda NMO-IgG antikorları ile işaretlenir ve NMO ve NMO ile ilgili hastalıkları kapsar. NMOSD’nin ilk başlangıcı her yaşta, çoğunlukla genç ve orta yaşlı insanlarda görülür ve medyan yaş 39’dur. Asya’nın nüfuslu bölgelerinde NMOSD prevalansı yüksektir ve orta yaşlı kadınlar en yaygın gruptur. Frost & Sullivan’a göre, ülkedeki NMOSD vakalarının sayısı Çin 2021’de dünya çapında 49.300 ve 173.000 civarındaydı. AQP4-Ab, NMOSD’nin önde gelen patojenik antikorudur ve birçok klinik çalışma, bu antikorun hayvanlarda ve insanlarda merkezi sinir sisteminde patolojik hasara neden olabileceğini doğrulamıştır. NMOSD hastalarında %40 ila %90 arasında değişen pozitif AQP4-Ab oranı ile tanısal özgüllüğü %90’ın üzerindedir. NMOSD, yüksek sakatlık oranına sahip, oldukça tekrarlayan bir hastalıktır. Hastaların %90’ından fazlasının çok zamanlı bir seyri vardır, bir yıl içinde %60’ı ve üç yıl içinde %90’ı nüks eder ve çoğu hastada şiddetli görme bozukluğu, fiziksel işlev bozukluğu, idrar ve dışkılama bozuklukları gibi sekeller bulunur.

IASO Bio Hakkında

IASO Bio, hücresel terapötikler ve antikor ilaçlarının geliştirilmesi ve üretiminde uzmanlaşmış yenilikçi bir biyofarmasötik şirketidir. Şirket, inovasyonun temel taşı olarak hematolojik onkoloji hücre bazlı ilaçların ve antikor ilaçlarının geliştirilmesiyle katı tümörlere ve otoimmün hastalıklara doğru genişliyor. Erken keşif, kayıt ve klinik geliştirmeden ticari üretime kadar eksiksiz bir platform sunar. IASO Bio, tamamen insan antikor keşif platformu, yüksek verimli CAR-T ilaç tercih platformu, genel CAR teknoloji platformu, üretim teknolojisi platformu ve klinik çeviri araştırma platformu dahil olmak üzere birçok teknoloji platformuna sahiptir. Equecabtagene Autoleucel (CT103A), tamamen insan BCMA kimerik antijen reseptörü otolog T hücre enjeksiyonu dahil olmak üzere farklı geliştirme aşamalarında 10’dan fazla ürüne sahiptir ve bu, geçen/refrakter multipl miyelomun tedavisi için Çin NMPA’sının NDA kabulünü almıştır (R/ RM). Equecabtagene Autoleucel ayrıca NMPA tarafından 2016 yılında Çığır Açan Terapi Tanımı aldı. Şubat 2021 ve ABD FDA tarafından Yetim İlaç Tanımlaması (ODD) Şubat 2022. Multipl miyelomaya ek olarak, NMPA, Nöromiyelitis Optik Spektrum Bozukluğunun (NMOSD) yeni genişletilmiş endikasyonu için Equecabtagene Autoleucel’in IND uygulamasını almıştır. Ek olarak, CT120 ürünü (tamamen insan CD19/CD22 çift hedefli CAR-T hücre enjeksiyonu), CD19/CD22-pozitif relaps/refrakter B hücreli Hodgkin olmayan lenfomanın (B-NHL) tedavisi için klinik araştırma aşamasına girmiştir. ve relaps/refrakter akut B-lenfoblastik lösemi (B-ALL) ve FDA Yetim İlaç Adı (ODD) verildi.

Güçlü yönetim ekibinden, zengin ürün yelpazesinden, son teknoloji Ar-Ge ve iş modelinden yararlanan ve klinik ağrı noktalarını gerçekten çözen ve yeni tedavi yolları açan yenilikçi ilaçların tanıtımıyla IASO Bio, endüstrinin en etkili ve yenilikçi şirketlerinden biri haline geliyor. ilaç şirketleri. Daha fazla bilgi için lütfen ziyaret edin www.iasobio.com veya www.linkedin.com/company/iasobioterapötikler.

Multimedya indirmek için orijinal içeriği görüntüleyin:

KAYNAK IASO Biyoterapötikler

Kaynak bağlantısı

İçerik PR Newswire’a aittir. Sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan Today Media sorumlu değildir. Today Media’nın Manşetleri, içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.