Kyowa Kirin, Tümöre Bağlı Osteomalazinin (TIO) Tedavisinde CRYSVITA® ▼(burosumab) Kullanımına İlişkin Olumlu CHMP Görüşü Aldı


TOKYO-()–Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, Kyowa Kirin) bugün, Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi’nin (CHMP) CRYSVITA’yı tavsiye ettiğini duyurdu.® (burosumab), 1 ila 17 yaş arası çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde küratif olarak rezeke edilemeyen veya lokalize edilemeyen fosfatürik mezenkimal tümörler (PMT’ler) ile ilişkili Tümöre Bağlı Osteomalazide (TIO) FGF23 ile ilişkili hipofosfateminin tedavisi için onaylanmıştır.1 CRYSVITA ayrıca, radyografik kemik hastalığı kanıtı olan 1 ila 17 yaş arasındaki çocuklar ve ergenler için ve yetişkinlerde nadir görülen X Bağlantılı Hipofosfatemi (XLH) hastalığında kullanım için zaten lisanslıdır.2

Onkojenik osteomalazi olarak da bilinen TIO, tipik olarak küçük, yavaş büyüyen, iyi huylu PMT’lerin neden olduğu edinilmiş bir hastalıktır.3,4 Tıbbi literatürde bildirilen 1000’den az vaka ile nadir görülen bir durumdur,4 esas olarak yetişkinleri etkiler ve ortalama başlangıç ​​yaşı 40-45 yıldır.3,5 TIO, ilerleyici ve zayıflatıcı kas-iskelet sistemi eksiklikleri ile ilişkilidir,6,7 sonuçta günlük aktivitelerin yanı sıra fiziksel ve sosyal refah üzerinde de zararlı bir etkiye sahiptir.8

Neden olan tümör(ler)in tam cerrahi rezeksiyonu ile TİO için bir tedavi sağlanabilir, ancak tümörlerin yeri ve tespit edilmesindeki zorluk nedeniyle cerrahi rezeksiyon her zaman mümkün değildir.3,5 TİO, eksik veya başarısız cerrahi rezeksiyondan sonra tekrarlayabilir ve devam edebilir.9

Avrupa Komisyonu (EC) tarafından onaylandığı takdirde, CRYSVITA, FGF23’ün etkisini bloke ederek fosfat homeostazını geri getiren TIO’lu Avrupalı ​​hastalar için mevcut ilk biyolojik tedavi olacaktır.2,10

“TIO gibi nadir bir durumla teşhis edilmek, hastalar ve tedavi eden doktorlar için, teşhis süreci ve mevcut spesifik tedavilerin eksikliği de dahil olmak üzere birçok zorluk getiriyor. TIO ile yaşayan insanlar için karşılanmamış ihtiyaç açıktır, bu nedenle bu olumlu CHMP görüşü, tümör çıkarılmasıyla tedavi edilemeyenler ve onları destekleyen sağlık uzmanları için ileriye doğru çok önemli bir adımdır, “diyor Osteoloji ve Biyomekanik Bölümü’nden Profesör Ralf Oheim , Üniversite Tıp Merkezi Hamburg.

Kyowa Kirin International Başkanı Abdul Mullick, “Avrupa’da TIO teşhisi konan kişiler için, tümörlerin cerrahi olarak çıkarılmasını gerçekleştiremeyenlere ilk biyolojik tedaviyi sunabilmeye bir adım daha yaklaştık” dedi. “Bu olumlu CHMP görüşü, şu anda Avrupa’da yetişkinlerde ve X’e Bağlı Hipofosfatemili çocuklarda kullanım için onaylanmış olan CRYSVITA için memnuniyetle karşılanan bir dönüm noktasıdır. Kyowa Kirin International’ın, nadir hastalıkları olanların hastalıkları için yaşamı değiştiren tedavilere erişimlerini destekleme konusundaki kapsamlı çalışmalarımızın bir parçası olarak TIO ile yaşayanlara yardım etmesinden gurur duyuyorum.”

Subkutan enjeksiyonla uygulanan CRYSVITA, fosfat homeostazını geri yükleyerek FGF23’e bağlanan ve FGF23’ün aktivitesini inhibe eden rekombinant tamamen insan monoklonal bir antikordur.2 CRYSVITA’nın etkinliği ve güvenliği, TIO’nun hastalık alanında yayınlanan iki Faz II klinik çalışmasında gösterilmiştir.11,12 CRYSVITA, 2018’den beri Avrupa Birliği (AB) ve Büyük Britanya (GB) genelinde X’e Bağlı Hipofosfatemide (XLH) klinik kullanım için onaylanmıştır ve bu endikasyonda şu anda 1 ve 17 yaşındaki çocuklarda ve ergenlerde kullanım için onaylanmıştır. kemik hastalığının radyografik kanıtı olan yaş ve yetişkinlerde.2

EC, CHMP tavsiyesini ve küratif olarak rezeke edilemeyen veya lokalize edilemeyen fosfatürik mezenkimal tümörler (PMT’ler) ile ilişkili TIO’da FGF23 ile ilişkili hipofosfateminin tedavisi için CRYSVITA’nın önerilen kullanımının genişletilmesine ilişkin nihai kararı gözden geçirecektir. 1-17 yaş ve erişkinlerde ise önümüzdeki aylarda olması bekleniyor. Bu, bu TIO göstergesinde CRYSVITA kullanımının şu anda AB veya GB’de onaylanmadığı anlamına gelir.

▼Bu tıbbi ürün ek izlemeye tabidir.

Tümöre Bağlı Osteomalazi (TIO) Hakkında

TIO, aşırı fibroblast büyüme faktörü 23 (FGF23) salgılayan tümör(ler)in neden olduğu kronik hipofosfatemi ile karakterizedir,3 Bu, bağırsak fosfat emiliminin azalması ve D vitamini aktivasyonunun tehlikeye girmesi gibi sorunlara yol açabilir.3,4

En yaygın belirti ve semptomlar arasında kemik ağrısı, yürüme zorluğu, patolojik kırıklar, boy kaybı ve kas güçsüzlüğü bulunur.6 TIO’da kas zayıflığı ve ağrı, yardımsız ayağa kalkma, yürüme ve çalışma yeteneği dahil olmak üzere fiziksel işlevi ciddi şekilde etkiler.8 TIO’daki ağrı aynı zamanda ruh halini ciddi şekilde etkiler ve onunla yaşayanların hayattan zevk almasını orta derecede engeller.8

TIO teşhisi sıklıkla atlanır ve/veya gecikir ve tanı için serum fosfat seviyelerinin test edilmesi önemlidir.3 TIO’daki tek tedavi, neden olan tümör(ler)in tamamen çıkarılmasıdır.3

Tümör(ler)in küratif olarak çıkarılamadığı veya lokalize edilemediği TIO vakalarında farmakolojik tedavi düşünülmelidir.3 TIO ile yaşayan insanların sağlığını iyileştirmek için fosfat homeostazını geri yüklemek esastır.3

CRYSVITA hakkında® (burosumab) TIO’da

CRYSVITA (burosumab), Kyowa Kirin tarafından yaratılmış ve geliştirilmiştir ve FGF23’e bağlanan ve aktivitesini inhibe eden rekombinant tamamen insan monoklonal bir antikordur.2 CRYSVITA, FGF23’ün etkisini bloke ederek fosfat homeostazını geri kazandırır.2

CRYSVITA’nın etkinliği ve güvenliği, TIO’nun hastalık alanında yayınlanan iki Faz 2 klinik çalışmasında gösterilmiştir.11,12 CRYSVITA iyi tolere edildi ve kabul edilebilir bir güvenlik profili sergiledi.11,12

CRYSVITA şu anda radyografik kemik hastalığı kanıtı olan 1 ila 17 yaş arasındaki çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde XLH tedavisi için endikedir.2 Avrupa Komisyonu tarafından onaylandığı takdirde, CRYSVITA, 1 ila 17 yaş arası çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde küratif olarak rezeke edilemeyen veya lokalize edilemeyen PMT’lerle ilişkili TIO’da FGF23 ile ilişkili hipofosfateminin tedavisi için endike olacaktır.1 CRYSVITA, yetişkinlerde 4 haftada bir ve 1-17 yaş arası çocuklarda ve adolesanlarda 2 haftada bir subkutan enjeksiyon olarak verilir.2

CRYSVITA, şu anda Amerika Birleşik Devletleri de dahil olmak üzere birçok ülkede TIO tedavisinde kullanım için onaylanmıştır.13 ve Japonya.14

Kyowa Kirin ve Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx), Kyowa Kirin ve Ultragenyx arasındaki işbirliği ve lisans anlaşmasına dayalı olarak CRYSVITA’nın küresel olarak geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için işbirliği yapmaktadır.

Kyowa Kirin hakkında

Kyowa Kirin, yaşamı değiştiren değere sahip yeni ilaçlar yaratmaya ve sunmaya çalışmaktadır. 70 yılı aşkın bir geçmişe sahip Japonya merkezli küresel bir özel ilaç şirketi olarak şirket, nefroloji, onkoloji, immünoloji gibi birden fazla terapötik alanda hastaların ihtiyaçlarını karşılamak için antikor araştırma ve mühendisliğindeki uzmanlık da dahil olmak üzere en son bilimi uygulamaktadır. /alerji ve nöroloji. Dört bölgesinde – Japonya, Asya Pasifik, Kuzey Amerika ve EMEA/Uluslararası – Kyowa Kirin, insanları gülümsetme amacına odaklanır ve hayata bağlılık, ekip çalışması, yenilikçilik ve dürüstlük gibi ortak değerleri ile birleşir.

Kyowa Kirin’in işi hakkında daha fazla bilgiyi şu adreste bulabilirsiniz:

Kyowa Kirin Uluslararası

/ www.kyowakirin.com

Galabank İş Parkı

Galashiels, TD1 1QH

Birleşik Krallık

Referanslar

1 Avrupa İlaç Ajansı. CRYSVITA TIO CHMP Görüşü. Mevcut: https://www.ema.europa.eu/en/documents/smop/chmp-post-authorisation-summary-positive-opinion-crysvita-ii-23_en.pdf. Son güncelleme: Haziran 2022. Son erişim: Haziran 2022.

2 Kyowa Kirin Limited. CRYSVITA (burosumab). Ürün Özelliklerinin Özeti. 2021.

3 Brandi ML, et al. Tümör kaynaklı osteomalazinin (TIO) yönetimindeki zorluklar. Kemik. 2021;152:1160-64.

4 Florenzano P, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi. Kalsifiye Doku Uluslararası. 2021;108:128-42.

5 Dahir K, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Tanısı ve Yönetimi: Klinik Deneyimden Perspektifler. Endokrin Derneği Dergisi. 2021;5:1-12.

6 Feng J, et al. Tümörün neden olduğu osteomalazinin tanısal ikilemi: 144 vakanın geriye dönük analizi. Endokrin Dergisi. 2017;64:675-83.

7 Minisola S, et al. Tümör kaynaklı osteomalazi. Doğa İncelemeleri Hastalık Astarları. 2017 ;3 :17044.

8 Jerkovich F, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Hastalarında Hastalık Yükü. JBMR Artı. 2020;5:e10436.

9 Cianferotti L, et al. Tümör kaynaklı osteomalazide kalıcılık ve nüks: Literatürün sistematik bir incelemesi ve ulusal bir araştırma/vaka serisinin sonuçları. Endokrin. 2022;76:709-721.

10 Oe Y, et al. İlaç (Baltimore). 2021;100:e27895.

11 Imanishi Y, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Hastalarında Burosumab Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren Faz 2 Açık Etiketli Bir Denemenin Ara Analizi. Kemik ve Mineral Araştırmaları Dergisi. 2021;36:262-70.

12 Jan de Beur S, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Tedavisinde Burosumab. Kemik ve Mineral Araştırmaları Dergisi. 2021;36:627-35.

13 Kyowa Kirin. Ultragenyx ve Kyowa Kirin, Tümöre Bağlı Osteomalazinin (TIO) Tedavisinde CRYSVITA’nın (Burosumab) ABD FDA Onayını Duyurdu. 2020. Şurada mevcuttur: media_center/news_releases/2020/pdf/e20200619_01.pdf. Son Erişim: Haziran 2022.

14 Kyowa Kirin. Kyowa Kirin, Japonya’da FGF23 ile ilişkili Hipofosfatemik Raşitizm ve Osteomalazi Tedavisinde CRYSVITA’nın (Burosumab) Onayını Açıkladı. Mevcut: media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html. Son Erişim: Haziran 2022.

KKI/INT/BUR/1663

Hazırlık tarihi: Haziran 2022

İçerik Business Wire’a aittir. Sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan Today Media sorumlu değildir. Today Media’nın Manşetleri, içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.


Kaynak : https://www.headlinesoftoday.com/topic/press-releases/kyowa-kirin-receives-positive-chmp-opinion-for-use-of-crysvita-%E2%96%BCburosumab-for-the-treatment-of-tumour-induced-osteomalacia-tio.html

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir