Tokyo, Japonya-(İŞ TEL)–Kyowa Kirin Co., Ltd. (TSE: 4151, Kyowa Kirin) bugün Avrupa Komisyonu’nun (EC) CRYSVITA’yı onayladığını duyurdu.® (burosumab) 1 ila 17 yaş arası çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde küratif olarak rezeke edilemeyen veya lokalize edilemeyen fosfatürik mezenkimal tümörler (PMT’ler) ile ilişkili Tümöre Bağlı Osteomalazide (TIO) FGF23 ile ilişkili hipofosfateminin tedavisi için.1 CRYSVITA ayrıca, X-Bağlı Hipofosfatemi (XLH) nadir hastalıkta, radyografik kemik hastalığı kanıtı olan 1 ila 17 yaş arasındaki çocuklar ve ergenler için ve yetişkinlerde kullanım için AB’de zaten lisanslıdır.2
Onkojenik osteomalazi olarak da bilinen TIO, tipik olarak küçük, yavaş büyüyen, iyi huylu PMT’lerin neden olduğu edinilmiş bir hastalıktır.3,4 Tıbbi literatürde bildirilen 1000’den az vaka ile nadir görülen bir durumdur,4 esas olarak yetişkinleri etkiler ve ortalama başlangıç yaşı 40-45 yıldır.3,5 TIO, ilerleyici ve zayıflatıcı kas-iskelet sistemi eksiklikleri ile ilişkilidir,6,7 sonuçta günlük aktivitelerin yanı sıra fiziksel ve sosyal refah üzerinde de zararlı bir etkiye sahiptir.8
Neden olan tümör(ler)in tam cerrahi rezeksiyonu ile TİO için bir tedavi sağlanabilir, ancak anatomik yerleşim ve tümörleri tespit etmedeki zorluk nedeniyle cerrahi rezeksiyon her zaman mümkün değildir.3,5 TİO, eksik veya başarısız cerrahi rezeksiyondan sonra tekrarlayabilir ve devam edebilir.9
Avrupa Komisyonu’nun bu onayı ile CRYSVITA, TIO için lisanslı endikasyonu dahilinde AB hastalarına sunulan ilk biyolojik tedavidir. CRYSVITA, TIO’da fazla üretilen fibroblast büyüme faktörü-23’ün (FGF23) etkisini bloke ederek fosfat homeostazını geri kazandırır.2,10
Hamburg Üniversitesi Tıp Merkezi Osteoloji ve Biyomekanik Bölümü’nden Profesör Ralf Oheim, “Avrupa Komisyonu’nun onayı, TIO ile yaşayan ve tam cerrahi rezeksiyonla tedavi edilemeyenler için çok hoş bir dönüm noktasıdır” dedi. “TİO ile yaşayanların ve onu tedavi edenlerin karşılaştığı zorluklarla birlikte, TIO’da karşılanmayan ihtiyaç uzun süredir açıktı ve bugünün kararı TIO ile yaşayanları desteklemeye yardımcı olacak ve onları destekleyen sağlık profesyonelleri bu tür karşılanmayan ihtiyaçları gidermeye yardımcı olacak.”
Kyowa Kirin International Başkanı Abdul Mullick, “Bu, Avrupa’daki TIO topluluğu için çok önemli bir gün ve Kyowa Kirin’in bu kadar yüksek karşılanmamış ihtiyacı olan insanların ihtiyaçlarını karşılamanın bir parçası olabileceğinden gurur duyuyorum” dedi. “Amacımız insanları gülümsetmek ve sınırlı tedavi seçeneklerine sahip nadir bir hastalık için bu yeni endikasyonla, TIO topluluğu ile birlikte amacımızı yaşadığımızı gerçekten söyleyebiliriz.”
Bu AK onayı ile Kyowa Kirin International, TIO ile yaşayanların CRYSVITA’ya mümkün olan en kısa sürede erişebilmelerini sağlamak için her ülkedeki yerel sağlık yetkilileriyle AK’nin yetkisi altında çalışacaktır.
▼Bu tıbbi ürün ek izlemeye tabidir.
Tümöre Bağlı Osteomalazi (TIO) Hakkında
TIO, aşırı fibroblast büyüme faktörü 23 (FGF23) salgılayan tümör(ler)in neden olduğu kronik hipofosfatemi ile karakterizedir,3 Bu, fosfatın bağırsak emiliminin azalması ve D vitamini aktivasyonunun tehlikeye girmesi gibi sorunlara yol açabilir.3,4
En yaygın belirti ve semptomlar arasında kemik ağrısı, yürüme zorluğu, patolojik kırıklar, boy kaybı ve kas güçsüzlüğü bulunur.6 TIO’da kas zayıflığı ve ağrı, yardımsız ayağa kalkma, yürüme ve çalışma yeteneği de dahil olmak üzere fiziksel işleve ciddi şekilde müdahale eder.8 TIO’daki ağrı ayrıca ruh halini ciddi şekilde etkiler ve onunla yaşayanların hayattan zevk almasını orta derecede engeller.8
TIO teşhisi sıklıkla atlanır ve/veya gecikir ve tanı için serum fosfat seviyelerinin test edilmesi önemlidir.3 TIO’daki tek tedavi, neden olan tümör(ler)in tamamen çıkarılmasıdır.3 Tümör(ler)in küratif olarak çıkarılamadığı veya lokalize edilemediği TIO vakalarında farmakolojik tedavi düşünülmelidir.3 TIO ile yaşayan insanların sağlığını iyileştirmek için fosfat homeostazını geri yüklemek esastır.3
CRYSVITA hakkında® (burosumab) TIO’da
CRYSVITA (burosumab), Kyowa Kirin tarafından yaratılmış ve geliştirilmiştir ve FGF23’e bağlanan ve aktivitesini inhibe eden rekombinant tamamen insan monoklonal bir antikordur.2
CRYSVITA, TIO’da fazla üretilen FGF23’ün etkisini bloke ederek fosfat homeostazını geri kazandırır.2
CRYSVITA’nın etkinliği ve güvenliği, TIO’nun hastalık alanında yayınlanan iki Faz 2 klinik çalışmasında gösterilmiştir.11,12 CRYSVITA iyi tolere edildi ve kabul edilebilir bir güvenlik profili sergiledi.11,12
Bu yeni AT onayını takiben, CRYSVITA şimdi AB’de, 1 ila 17 yaş arası çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde küratif olarak rezeke edilemeyen veya lokalize edilemeyen PMT’lerle ilişkili TIO’da FGF23 ile ilişkili hipofosfateminin tedavisi için endikedir.1XLH’nin yanı sıra, kemik hastalığının radyografik kanıtı olan 1 ila 17 yaş arasındaki çocuklarda ve ergenlerde ve yetişkinlerde.2 CRYSVITA, yetişkinlerde 4 haftada bir ve 1-17 yaş arası çocuklarda ve adolesanlarda 2 haftada bir subkutan enjeksiyon olarak verilir.2
CRYSVITA, şu anda Amerika Birleşik Devletleri de dahil olmak üzere birçok ülkede TIO tedavisinde kullanım için onaylanmıştır.13 ve Japonya.14
Kyowa Kirin ve Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx), Kyowa Kirin ve Ultragenyx arasındaki işbirliği ve lisans anlaşmasına dayanarak CRYSVITA’nın küresel olarak geliştirilmesi ve ticarileştirilmesinde işbirliği yapmaktadır.
Kyowa Kirin hakkında
Kyowa Kirin, yaşamı değiştiren değeri olan yeni ilaçlar yaratmaya ve sunmaya çalışmaktadır. 70 yılı aşkın bir geçmişe sahip Japonya merkezli küresel bir özel ilaç şirketi olarak şirket, nefroloji, onkoloji, immünoloji gibi birden fazla terapötik alanda hastaların ihtiyaçlarını karşılamak için antikor araştırma ve mühendisliğindeki uzmanlık da dahil olmak üzere en son bilimi uygulamaktadır. /alerji ve nöroloji. Dört bölgesinde – Japonya, Asya Pasifik, Kuzey Amerika ve EMEA/Uluslararası – Kyowa Kirin, insanları gülümsetme amacına odaklanır ve hayata bağlılık, ekip çalışması, yenilikçilik ve dürüstlük gibi ortak değerleri ile birleşir.
Kyowa Kirin’in işi hakkında daha fazla bilgiyi şu adreste bulabilirsiniz:
Kyowa Kirin Uluslararası
Galabank İş Parkı
Galashiels, TD1 1QH
Birleşik Krallık
Referanslar
1 Avrupa Komisyonu. Beşeri Tıbbi Ürünler Birliği Kaydı. CRYSVITA. 2022. Şu adresten temin edilebilir: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1262.htm. Son Erişim: Ağustos 2022.
2 Kyowa Kirin Limited. CRYSVITA (burosumab). Ürün Özelliklerinin Özeti. 2021.
3 Brandi ML, et al. Tümör kaynaklı osteomalazinin (TIO) yönetimindeki zorluklar. Kemik. 2021;152:1160-64.
4 Florenzano P, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi. Kalsifiye Doku Uluslararası. 2021;108:128-42.
5 Dahir K, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Tanısı ve Yönetimi: Klinik Deneyimden Perspektifler. Endokrin Derneği Dergisi. 2021;5:1-12.
6 Feng J, et al. Tümörün neden olduğu osteomalazinin tanısal ikilemi: 144 vakanın geriye dönük analizi. Endokrin Dergisi. 2017;64:675-83.
7 Minisola S, et al. Tümör kaynaklı osteomalazi. Doğa İncelemeleri Hastalık Astarları. 2017 ;3 :17044.
8 Jerkovich F, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Hastalarında Hastalık Yükü. JBMR Artı. 2020;5:e10436.
9 Cianferotti L, et al. Tümör kaynaklı osteomalazide kalıcılık ve nüks: Literatürün sistematik bir incelemesi ve ulusal bir araştırma/vaka serisinin sonuçları. Endokrin. 2022;76:709-721.
10 Oe Y, et al. İlaç (Baltimore). 2021;100:e27895.
11 Imanishi Y, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Hastalarında Burosumab Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendiren Faz 2 Açık Etiketli Bir Denemenin Ara Analizi. Kemik ve Mineral Araştırmaları Dergisi. 2021;36:262-70.
12 Jan de Beur S, et al. Tümöre Bağlı Osteomalazi Tedavisinde Burosumab. Kemik ve Mineral Araştırmaları Dergisi. 2021;36:627-35.
13 Kyowa Kirin. Ultragenyx ve Kyowa Kirin, Tümöre Bağlı Osteomalazinin (TIO) Tedavisinde CRYSVITA’nın (Burosumab) ABD FDA Onayını Duyurdu. 2020. Şurada mevcuttur: media_center/news_releases/2020/pdf/e20200619_01.pdf. Son Erişim: Ağustos 2022.
14 Kyowa Kirin. Kyowa Kirin, Japonya’da FGF23 ile ilişkili Hipofosfatemik Raşitizm ve Osteomalazi Tedavisi için CRYSVITA’nın (Burosumab) Onayını Açıkladı. Mevcut: media_center/news_releases/2019/e20190920_01.html. Son Erişim: Ağustos 2022.
KKI/INT/BUR/1766
Hazırlık tarihi: Ağustos 2022
İçerik Business Wire’a aittir. Sağlanan içerikten veya bu içerikle ilgili herhangi bir bağlantıdan Today Media sorumlu değildir. Today Media’nın Manşetleri, içeriğin doğruluğundan, güncelliğinden veya kalitesinden sorumlu değildir.
Kaynak : https://www.headlinesoftoday.com/topic/press-releases/kyowa-kirin-receives-european-commission-approval-for-use-of-crysvita%E2%96%BCburosumab-for-the-treatment-of-tumour-induced-osteomalacia-tio.html